La thérapie génique est une technique importante qui est utilisée pour traiter ou prévenir les maladies génétiques en introduisant des gènes pour les gènes manquants ou défectueux. Certaines maladies peuvent être guéries en insérant les gènes sains à la place des gènes mutés ou manquants responsables de la maladie. La thérapie génique est principalement appliquée pour les cellules somatiques que les cellules germinales, et elle peut être classée en deux types principaux nommés thérapie génique ex vivo et thérapie génique in vivo. La principale différence entre la thérapie génique ex vivo et in vivo est que Les gènes thérapeutiques sont transférés à in vitro cultures cellulaires et réintroduites en un patient en thérapie génique ex vivo alors que Les gènes sont livrés directement aux tissus ou cellules du patient sans cultiver les cellules in vitro en thérapie génique in vivo.
CONTENU
1. Aperçu et différence clé
2. Qu'est-ce que la thérapie génique ex vivo
3. Qu'est-ce que la thérapie génique in vivo
4. Comparaison côte à côte - Ex vivo vs thérapie génique in vivo
5. Résumé
La thérapie génique ex vivo est un type de thérapie génique qui implique la modification extérieure de la cellule d'un patient et la réintroduction de celui-ci au patient. Les cellules sont cultivées dans les laboratoires (en dehors du corps du patient) et les gènes sont insérés. Ensuite, les transformants stables sont sélectionnés et réintroduits dans le patient pour traiter la maladie. La thérapie génique ex vivo ne peut être appliquée qu'à certains types de cellules ou tissus sélectionnés. Les cellules de la moelle osseuse sont les cellules fréquemment utilisées pour la thérapie génique ex vivo.
Il existe plusieurs étapes majeures impliquées dans la thérapie génique ex vivo comme suit;
Dans la thérapie génique ex vivo, les porteurs ou les vecteurs sont utilisés pour livrer des gènes dans les cellules cibles. L'administration de gènes réussie dépend du système de porteurs, et les vecteurs importants utilisés dans la thérapie génique ex vivo sont les virus, les cellules de la moelle osseuse, le chromosome artificiel humain, etc. Par rapport à la thérapie génique in vivo, la thérapie génique ex vivo n'implique pas de réactions immunologiques défavorables dans le corps du patient car la correction génétique est effectuée in vitro. Cependant, le succès dépend de l'incorporation stable et de l'expression du gène de réparation au sein du corps du patient.
Figure 01: Thérapie génique ex vivo
La thérapie génique in vivo est une technique qui implique la livraison directe de gènes dans les cellules d'un tissu particulier à l'intérieur du corps du patient pour traiter les maladies génétiques. Il peut être appliqué à de nombreux tissus du corps humain, notamment le foie, les muscles, la peau, le poumon, la rate, le cerveau, les cellules sanguines, etc. Les gènes thérapeutiques sont introduits par les vecteurs viraux ou non viraux dans le patient. Cependant, le succès dépend de plusieurs facteurs tels que l'absorption efficace du gène thérapeutique transportant des vecteurs par les cellules cibles, la dégradation intracellulaire des gènes dans les cellules cibles et l'absorption du gène par le noyau, la capacité d'expression du gène, etc.
Figure 02: Thérapie génique in vivo
Ex vivo vs thérapie génique in vivo | |
La thérapie génique ex vivo est un type de thérapie génique qui est réalisée à l'extérieur du corps du patient. La modification des gènes est effectuée en dehors du corps. | La thérapie génique in vivo est un autre type de thérapie génique qui se fait directement lorsque les cellules défectueuses sont encore dans le corps. Les gènes sont modifiés lorsqu'ils sont encore à l'intérieur du corps. |
Isolement et culture | |
Les cellules défectueuses sont isolées et cultivées en laboratoire. | Les cellules défectueuses ne sont pas isolées ou cultivées en laboratoire. |
Sélection de transformants | |
Les transformants stables sont sélectionnés avant la réintroduction. | Les transformants stables ne peuvent pas être sélectionnés. |
Réponse immunologique défavorable | |
Cette méthode n'introduit pas de réponses immunologiques défavorables dans le corps du patient. | Cette méthode introduit des réponses immunologiques défavorables dans le corps du patient. |
Les gènes thérapeutiques sont introduits dans le corps du patient comme traitement pour certaines maladies. Il est connu sous le nom de thérapie génique et peut être fait de deux manières à savoir la thérapie génique ex vivo et la thérapie génique in vivo. La différence entre la thérapie génique ex vivo et in vivo est que l'insertion des gènes dans la thérapie génique ex vivo est effectuée dans les cultures cellulaires extérieures au corps du patient et les cellules corrigées sont réintroduites au patient tandis que dans les gènes de thérapie génique in vivo sont introduits directement dans le Tissus cibles intérieurs sans isoler les cellules. Le succès des deux processus dépend de l'insertion stable et de la transformation des gènes thérapeutiques dans les cellules du patient.
Référence:
1."Qu'est-ce que la thérapie génique? - Référence de la maison génétique."U.S. Bibliothèque nationale de médecine. National Institutes of Health, n.d. la toile. 24 avril. 2017.
2.«Évaluation du succès clinique de la thérapie génique ex vivo et in vivo | JYI - La revue de recherche de premier cycle.»Jyi la revue de recherche de premier cycle. N.p., n.d. la toile. 24 avril. 2017
3. Crystal, Ronald G. «Stratégies de thérapie génique in vivo et ex vivo pour traiter les tumeurs à l'aide de vecteurs de transfert de gènes adénovirus.”SpringerLink. Springer-Verlag, n.d. la toile. 24 avril. 2017
Image gracieuseté:
1. «ExvivoGoGeeTherapy Pl» par Pisum Na Podstawie Pracy Lizanne Koch - Propre travaux (CC BY-SA 3.0) via Commons Wikimedia
2. «In vivo Gene Therapy Pl» par Pisum Na Podstawie Pracy Lizanne Koch - Propre travaux (CC BY-SA 3.0) via Commons Wikimedia